Was bedeutet »doppelblinde« und »placebokontrollierte« Studie?

Die meisten klinischen Studien werden in Form placebokontrollierter Studien realisiert. Durch einen »Zufallsgenerator« werden die teilnehmenden Patienten unterschiedlichen Gruppen zugeordnet: Eine Gruppe erhält ein Scheinmedikament (Placebo), während eine andere Gruppe mit dem Prüfmedikament behandelt wird. Beide sind äußerlich nicht zu unterscheiden. Weder der Patient noch das Studienzentrum haben Kenntnis darüber, welcher Patient mit dem Placebopräparat oder dem Prüfmedikament behandelt wird (»Doppelblind-Studie«).

Erst nach Abschluss der Studie wird die Zuordnung der Patienten von einer übergeordneten Studienorganisation offengelegt und die Wirksamkeit in beiden Gruppen verglichen. Mit der placebokontrollierten und doppelblinden Studienform soll gewährleistet werden, dass Studienergebnisse objektiv ermittelt werden und nicht dem verständlichen Wunschdenken von Patienten und Ärzten unterliegen. Klinische Studien (Phase 2 und 3) bedeuten für den einzelnen Patienten – je nach Studie – eine Behandlungsdauer von 6–18 Monate.

Die Gesamtstudiendauer zwischen Studienbeginn und Mitteilung der Studienergebnisse beträgt zumeist 2–3 Jahre. Die Zeitaufwendung entsteht durch die umfangreichen regulatorischen Vorbereitungen in den teilnehmenden Ländern, die zeitversetzte Studiendurchführung an den einzelnen ALS-Zentren und die aufwendige statistische Analyse großer Studien.