Nusinersen (Spinraza®) ist zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Für Säuglinge und Kinder kann mit Nusinersen das Fortschreiten der Erkrankung gestoppt und eine Verbesserung der Muskelfunktionen erreicht werden. Für Erwachsene liegen bislang keine systematischen Daten zur Behandlung mit Nusinersen vor. Zur Verbesserung der Datenlage bei Erwachsenen mit einer Nusinersen-Therapie ist daher eine wissenschaftliche Behandlungsdokumentation notwendig.
Ein sehr effektiver Weg der Behandlungsdokumentation ist eine strukturierte Bewertung der Behandlung auf dem Ambulanzpartner Versorgungsportal durch den Patienten selbst. Für die Selbstbewertung der Therapie werden drei Fragebögen zur digitalen Erfassung der Behandlung mit Nusinersen auf Ambulanzpartner zur Verfügung gestellt. Die Dokumentation ist als wissenschaftliche Registerstudie mit der Bezeichnung digitNusinersen1 konzipiert.
Die Teilnahme erfordert das regelmäßige Beantworten von drei Fragebögen (ALSFRS-ex, TSQM und MYMOP), die im folgenden vorgestellt werden.
Erweiterte ALS-Funktionsskala ALSFRS-ex
Der individuelle Krankheitsverlauf der SMA wird über die erweiterte ALS-Funktionsskala (ALSFRS-ex) gut erfasst. Der ALSFRS-ex-Fragebogen ermittelt aktuelle Beeinträchtigungen von alltäglichen Fähigkeiten in Folge der SMA. Der Fragebogen besteht aus 15 Fragen zu körperlichen Funktionen (z. B. Sprechen, Schlucken, Gehen). Zu jeder Frage gibt es 5 Auswahlmöglichkeiten, um einzuschätzen, ob eine Beeinträchtigung vorliegt und wie stark diese ausgeprägt ist. Der Fragebogen soll während der Nusinersen-Therapie in regelmäßigen Abständen von 3 Monaten beantwortet werden
Abb 1. Beispiel eines Verlaufsdiagramms der ALSFRS-ex im Ambulanzpartner Patientenkonto
Behandlungszufriedenheitsfragenbogen TSQM
Die Zufriedenheit mit dem Medikament Nusinersen wird durch den TSQM- (Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication) Fragebogen ermittelt. Dabei handelt es sich um eine Bewertungsskala mit neun Fragen zur Erfassung der Patientenzufriedenheit mit Nusinersen. Die Fragen des TSQM beziehen sich auf drei Bereiche: Wirksamkeit (Fragen 1 bis 3), Anwendungsfreundlichkeit (Fragen 4 bis 6) und Gesamtzufriedenheit (Fragen 7 und 9). Die Fragen werden auf einer Skala von sehr unzufrieden bis sehr zufrieden beantwortet. Jede der Fragen wird in einem Summenwert ausgewertet, der Werte zwischen 0 und 100 einnehmen kann. Ein größerer Summenwert entspricht einer höheren Zustimmung.
Abb 2. Beispiel eines Verlaufsdiagramms des TSQM-Fragebogens im Ambulanzpartner Patientenkonto
Der Behandlungsergebnis-Fragebogen MYMOP
Der MYMOP (Measure Yourself Medical Outcome Profile)-Fragebogen ist ein vom Patienten erzeugtes Messinstrument. Das bedeutet, dass der Patient entscheidet welche Beeinträchtigungen gemessen werden. Der MYMOP besteht aus einem ersten Fragebogen und einem Verlaufsfragebogen. In dem ersten MYMOP-Fragebogen legt der Patient fest, welches Symptom für ihn am wichtigsten ist. Dieses Symptom wird in den Fragebogen eingetragen. Die Angabe eines zweiten Symptoms ist optional und sinnvoll aber nicht unbedingt notwendig. Weiterhin wählt der Patient eine für ihn wichtige Aktivität des täglichen Lebens, die durch die Symptome 1 oder 2 verhindert oder beeinträchtigt wird. Die Symptome und die Aktivität werden bewertet, wie der Zustand in der letzten Woche auf einer Skala von 0 bis 6 war.
Im MYMOP-Verlaufsfragebogen ist die einzige neue Information in einem dritten Symptom enthalten, das aber optional ist. Die MYMOP-Verlaufsfragebögen werden in regelmäßigen Abständen von 3 Monaten erhoben.
Abb 3. Beispiel eines Verlaufsdiagramms des MYMOP-Fragebogens im Ambulanzpartner Patientenkonto
Datenspende
Die drei Fragebögen können online, telefonisch oder schriftlich ausgefüllt werden. Die online Beantwortung kann von zu Hause über das Patientenkonto auf Ambulanzpartner erfolgen. Für die telefonische Erhebung der Fragebögen werden individuelle Termin mit einer erfahrenen Interviewerin vereinbart. Die schriftliche Beantwortung der Fragebögen erfolgt direkt in den teilnehmenden Ambulanzen.
Verlaufsdiagramme auf Ambulanzpartner
Die Ergebnisse der drei Fragebögen werden als Verlaufsdiagramme im Patientenkonto auf Ambulanzpartner grafisch dargestellt. Patienten/-innen und behandelnden Ärzten/-innen steht damit eine visuelle Darstellung des Krankheitsverlaufs sowie der Bewertung der Behandlungszufriedenheit und des Behandlungsergebnisses zur Verfügung. Diese Verlaufsdiagramme können für die Beteiligten an der komplexen Therapie mit Nusinersen sehr sinnvoll sein.
Abb. 4. Navigationsleiste mit der Link zu den Verlaufsdiagrammen von ALSFRS-ex, TSQM und MYMOP im Ambulanzpartner Patientenkonto
Versorgungsforschung
Die Ergebnisse des Projekts sind für die Erforschung von Nusinersen von großer Bedeutung. Die anonymisierten Bewertungsdaten werden akademischen Forschungseinrichtungen und forschenden Unternehmen zur Verfügung gestellt und helfen Fragen zur Versorgung und Behandlung mit Nusinersen zu beantworten.
Kontakt
Projekt digitNusinersen1
Ambulanzpartner Versorgungsforschung
Westhafenstr. 1
13353 Berlin